คลอดโรดแมป ATMPs! Quick win "ยา" 2 ตัวแรกในปี 2570 รักษามะเร็ง

ความคืบหน้าด้านการพัฒนา ATMPs ของประเทศไทยมีอย่างต่อเนื่อง ล่าสุดได้มีการประชุมนัดแรกของ คณะกรรมการนโยบายด้านผลิตภัณฑ์ยาเพื่อการบำบัดรักษาขั้นสูงแห่งชาติ หรือบอร์ด ATMPs โดยมีสาระสำคัญหลายประการที่น่าจับตามองถึงทิศทางนโยบาย ATMPs (ผลิตภัณฑ์ยาเพื่อการบำบัดรักษาขั้นสูง) ของประเทศไทย 

 

ทั้งนี้ ATMPs (Advanced Therapy Medicinal Products)  หรือในภาษาไทยเรียกว่า "ผลิตภัณฑ์การแพทย์ขั้นสูง" แบ่งออกเป็น 4 ประเภทหลักได้แก่ 

1. ผลิตภัณฑ์ยีนบำบัด (Gene Therapy)  ใช้สารพันธุกรรมหรือยีนเพื่อเข้าไปแก้ไข ซ่อมแซม หรือแทนที่ยีนที่ผิดปกติในร่างกาย 
2. ผลิตภัณฑ์เซลล์บำบัด (Cell Therapy) รวมถึงสเต็มเซลล์ (Stem cells) ที่นำมาเพาะเลี้ยงและปรับปรุงให้มีความสามารถในการรักษาโรค เช่น การรักษามะเร็ง (เช่น CAR-T cells) หรือการซ่อมแซมเนื้อเยื่อ
3. ผลิตภัณฑ์วิศวกรรมเนื้อเยื่อ (Tissue Engineered Products)  การนำเซลล์มาเพาะเลี้ยงร่วมกับโครงสร้างชีวภาพ เพื่อสร้างเป็นเนื้อเยื่อหรืออวัยวะทดแทน เช่น การสร้างผิวหนังหรือกระดูกเทียม 
4. ผลิตภัณฑ์แบบลูกผสม (Combined ATMPs)  การนำเซลล์หรือเนื้อเยื่อข้างต้น มาใช้งานร่วมกับเครื่องมือแพทย์

    

มีจุดเด่นคือ ใช้รักษาโรคที่การแพทย์แผนเดิมรักษาไม่ได้ผล เช่น โรคมะเร็งบางชนิด หรือโรคทางพันธุกรรม โดยถือเป็น "ยาที่มีชีวิต" (Living drugs) ที่สามารถปรับตัวและตอบสนองต่อร่างกายผู้ป่วยได้ ในประเทศไทย กระบวนการผลิตและการขึ้นทะเบียน ATMPs  ซึ่งล่าสุดได้ถูกประกาศให้ถูกควบคุมอย่างเข้มงวดโดยสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (อย.) เพื่อความปลอดภัยสูงสุดของผู้ป่วย 

 

 

โรดแมป 3 ระยะ  มุ่งสู่ฐานผลิต ATMPs อาเซียน

 

การประชุมดังกล่าว มีการนำเสนอโรดแมป ATMPs ของประเทศไทยด้วย แบ่งเป็น  3 ระยะ ได้แก่ 

ระยะที่ 1 Short Term ปี 2569-2571  เป็นการวางรากฐานระบบให้เชื่อมกัน  มีคณะกรรมการนโยบายด้านผลิตภัณฑ์ยาเพื่อการบำบัดรักษาขั้นสูงแห่งชาติ ,วางระบบครบวงจร (End-to-End pathway), สร้างความสามารถด้านวัตถุดิบในท้องถิ่น (Local raw material capability) ,พัฒนาบุคลากร, โครงการนำร่องการชดเชยค่าใช้จ่าย(Reimbursement pilot) และReal-world evidence platform จะทำให้มีผลิตภัณฑ์ Quick Wins ได้รับอนุญาตและโรงงานมาตรฐาน GMP PIC/S เพิ่มขึ้น 

ระยะที่ 2 Medium Term ปี 2571-2573 จากต้นแบบสู่ระบบปฏิบัติจริง  โดยเสริมความเข้มแข็งด้านวัตถุดิบและซัพพลายในประเทศ , โครงสร้างพื้นฐานที่พร้อมสำหรับมาตรฐาน GMP อย่างเต็มรูปแบบ (full GMP -ready infrastructure) และขยายเครือข่ายทางคลินิก(clinical network) คาดหวังผลลัพธ์ผู้ป่วยเข้าถึงมากขึ้น และเกิดผลลัพธ์ทางเศรษฐกิจที่วัดได้ 

ระยะที่ 3 Long Term  ปี  2574-2580  ทำให้ ATMPs เป็นระบบนิเวศที่ยั่งยืน เชื่อมไทยเป็นศูนย์กลางของภูมิภาค ,การผลิตระดับลึก(manufacturing depth) และศูนย์กลางการทดลองทางคลินิก(clinical trial hub) ทำให้ไทยมีความสามารถในการพึ่งพาตนเองมากขึ้น ลดการนำเข้า และเป็นฐานผลิต ATMPs ของอาเซียน

 

โดย มีการนำเสนอสถานการณ์และความก้าวหน้าของ ATMPs ของไทย  ดังนี้

 

1. สถานที่ผลิต  ได้รับใบอนุญาตผลิตยาแผนปัจจุบัน 12 แห่ง  และ 15 แห่งอยู่ระหว่างการปรึกษาแบบแปลน 

2. การศึกษาวิจัยทางคลินิก (Clinical trial) สัดส่วนตามประเภทผลิตภัณฑ์

• ยีนบำบัด(Gene Therapy)  6 โครงการ
• เซลล์บำบัด(Cell Therapy) 2 โครงการ
• วิศวกรรมเนื้อเยื่อ (Tissue Engineering) 1 โครงการ 

โดยได้รับการอนุญาตในการศึกษาวิจัยแล้ว  6 โครงการ  อยู่ระหว่างพิจารณา 3 โครงการ  ในจำนวนนี้เป็นการผลิตในประเทศ 5 โครงการ  และนำเข้าจากต่างประเทศ 4 โครงการ

 

ทั้งนี้ แม้ปัจจุบันมีผลิตภัณฑ์ที่ได้ขึ้นทะเบียนแล้ว  1 ผลิตภัณฑ์เป็นยีนบำบัดนำเข้าจากต่างประเทศ ใช้สำหรับรักษาโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงจากความผิดปกติของพันธุกรรม(SMA)ในเด็ก แต่มีราคาการรักษามากกว่า 20 ล้านบาท 

 

แต่กระทรวงสาธารณสุขกำลังผลักดันโครงการที่กำลังจะเกิดขึ้นเป็น Quick Win สำคัญของไทยภายในปี 2570 ได้แก่

1.CD19 CAR-T Cells  ใช้รักษามะเร็งต่อมน้ำเหลือง  ภายใต้ความร่วมมือของมหาวิทยาลัยมหิดล กับ บริษัท เจเนพูติก ไบโอ จำกัด 
2.MSC Therapy  หรือ เซลล์ต้นกำเนิดชนิดมีเซนไคม์ (MSC :Mesenchymal Stem Cell) ใช้รักษาภาวะน้ำลายแห้งหลังฉายแสง อันเป็นความร่วมมือระหว่างกระทรวงสาธารณสุขกับจุฬาลงกรณ์มหาวิทยาลัย 

 

ทั้งนี้ ผลิตภัณฑ์ CAR-T Cells จะใช้ในกรณีที่ผู้ป่วยตอบสนองไม่ดีต่อการรักษามาตรฐาน อาทิ คีโม ผ่าตัด ฯลฯ และมีโรคกลับมาเป็นซ้ำ อีกทั้งยังมีลักษณะของโรคที่เหมาะกับการใช้ยาที่กำหนด จึงจะสามารถรักษาด้วยวิธีการดังกล่าวได้ 

 

 

ด้าน ภญ.สุภัทรา บุญเสริม เลขาธิการคณะกรรมการอาหารและยา  กล่าวว่า คาดว่าปลายปี 2569 น่าจะมีการอนุมัติอนุญาตออกมาในส่วนของงานวิจัย แต่ในส่วนของการพัฒนาให้สามารถนำไปใช้ในเชิงพาณิชย์ได้ น่าจะอยู่ราวปลายปี 2570  ทั้งนี้ สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (อย.) ได้จัดตั้ง ATMPs One Stop Service และกำหนดช่องทาง Fast Track สำหรับผลิตภัณฑ์ ATMPs เพื่อช่วยให้กระบวนการพัฒนาและการพิจารณาอนุญาตเป็นไปอย่างรวดเร็ว ภายใต้มาตรฐานความปลอดภัยและประสิทธิผลที่เป็นสากล

 

เนื่องจากล่าสุด ATMPs ได้ถูกประกาศให้เป็น "ยา" ซึ่งทำให้ต้องมีการทดสอบทั้งประสิทธิภาพและความปลอดภัยตามหลักสากล โดยอ้างอิงจากมาตรฐานยุโรป ไม่ว่าจะเป็น CAR-T Cells หรือ MSC Therapy ทำให้ต้อง ผ่านการศึกษาก่อนคลินิก (Preclinical Study) และการวิจัยทางคลินิกในมนุษย์ตั้งแต่ระยะที่ 1–3 (Phase I–III Clinical Trial) เพื่อพิสูจน์ความปลอดภัย ประสิทธิผล และคุณภาพการผลิต ก่อนขอขึ้นทะเบียนเป็นยา ซึ่งเป็นสองตัวยาที่คาดว่าจะเข้าสู่นโยบาย "ควิกวิน" ดังกล่าว.