สหรัฐฯ ประกาศแผน เร่งการอนุมัติยา กลุ่ม 'ยีนและเซลล์บำบัด' โรคยาก

สำนักข่าวรอยเตอร์ เปิดเผยว่า นายโรเบิร์ต เอฟ. เคนเนดี จูเนียร์ รัฐมนตรีกระทรวงสาธารณสุขและบริการมนุษย์ของสหรัฐอเมริกา ได้ประกาศแผนการเร่งรัดกระบวนการอนุมัติยารักษาโรคหายาก เมื่อวานนี้ ( 5 มิถุนายน 2568) โดยมุ่งเน้นไปที่การบำบัดด้วยยีนและเซลล์  สำหรับเป้าหมายของการประกาศในครั้งนี้ เพื่อลดอุปสรรคด้านกฎระเบียบและเอื้อต่อบทบาทของสหรัฐฯ ในฐานะผู้นำด้านนวัตกรรมเทคโนโลยีชีวภาพซึ่งเกี่ยวข้องกับการพัฒนายาใหม่ๆ 

ในการประชุมของสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ที่เน้นเรื่องการบำบัดด้วยเซลล์และยีน เคนเนดีเน้นย้ำถึงความจำเป็นในการเร่งกระบวนการอนุมัติยาเพื่อรักษาความเป็นผู้นำของประเทศในด้านการพัฒนายา ท่ามกลางการแข่งขันที่เพิ่มขึ้นจากประเทศอื่นๆ โดยเฉพาะจีน เนื่องจากผู้เข้าร่วมการประชุม ซึ่งรวมถึงเจ้าหน้าที่ FDA ผู้บริหารอุตสาหกรรม และนักวิจัย แสดงความกังวลว่าขั้นตอนการอนุมัติในปัจจุบันอาจทำให้บริษัทต่างๆ ย้ายการทดลองทางคลินิกไปยังต่างประเทศหรือยกเลิกโครงการไปเลย 

โดยปกติ ยีนบำบัด (Gene Therapy) และ เซลล์บำบัด (Cell Therapy) ที่ใช้รักษาโรคหายาก ต้องใช้ระยะเวลาพัฒนายาวนาน และมีต้นทุนสูงมาก โดยเฉพาะในขั้นตอนการทดลองทางคลินิกและการขออนุมัติจาก FDA  อ้างอิงจาก บทความของ National Center for Biotechnology Information (NCBI) ที่วิเคราะห์ระยะเวลาการพัฒนายาใหม่ โดยระบุว่าระยะเวลาการพัฒนายาใหม่โดยเฉลี่ยอยู่ที่ประมาณ 9.1 ปี  

FDA เคยให้การรับรอง 'Fast Track' หรือ 'กระบวนการเร่งรัดอนุมัติยา' ดังกล่าว แก่การบำบัดด้วยยีนและเซลล์หลายรายการ เช่น ยาที่ไว้ใช้สำหรับการรักษาโรค Friedreich’s Ataxia ซึ่งเป็นโรคพันธุกรรมหายากที่ถ่ายทอดทางยีน ทำให้ผู้ป่วยมีการเสื่อมของระบบประสาทอย่างช้า ๆ ส่งผลต่อการทรงตัว การเคลื่อนไหว และหัวใจ เป็นต้น

ทั้งนี้ สหรัฐอเมริกามียาที่ใช้เทคโนโลยียีนและเซลล์บำบัดทั้งสิ้นซึ่งขึ้นได้รับการอนุมัติแล้ว  43 รายการ  เช่น การบำบัดด้วยเซลล์ CAR-T สำหรับมะเร็งเม็ดเลือดขาวและมะเร็งต่อมน้ำเหลือง, ยีนบำบัดสำหรับโรคทางพันธุกรรม เช่น โรคเบต้า-ธาลัสซีเมีย และโรคซิกเคิลเซลล์ ในขณะที่ประเทศจีน แม้จะมีข้อมูลจำกัด แต่เคยมีการรายงานใน New Drug Approvals in China Reached Record High in 2023 ของ  DIA (Drug Information Association ซึ่งเป็นสมาคมวิชาชีพระดับโลกที่รวบรวมผู้เชี่ยวชาญด้านวิทยาศาสตร์ชีวภาพจากหลากหลายสาขา มีการคาดการณ์ว่ามีการอนุมัติไปแล้วในปี 2023 รวมทั้งสิ้น 104 รายการ