ระบบนี้ได้ผลกับโรค 4,000 โรค

โรคทางพันธุกรรมเกิดจากยีนเฉพาะที่บกพร่อง ถ้าแก้ไขความบกพร่องนั้นได้ โรคก็จะหายขาด นักวิทยาศาสตร์รู้ว่า สามารถรักษาโรคทางพันธุกรรมมากกว่า 4,000 โรคที่เกิดจากความบกพร่องของยีนเพียงยีนเดียว

ต้อกระจก

เกิดจากความบกพร่องของยีน CRYGC ซึ่งผลิตโปรตีนชนิดหนึ่งในกระจกตา ทำให้กระจกตาใส

มะเร็ง

ผู้ป่วย 1 ใน 2 รายป่วยเป็นมะเร็งเนื่องจากความบกพร่องของยีน p53 ซึ่งปกติแล้วจะป้องกันการแบ่งตัวที่ก่อให้เกิดมะเร็ง

การติดเชื้อเอชไอวีแบบเรื้อรัง

ยีนของเชื้อเอชไอวีอาจซ่อนอยู่ในสารพันธุกรรม ถ้าทำลายยีนเอชไอวีได้ โรคนี้ก็หายได้

การติดเชื้อแบคทีเรีย

อาจใช้ยาปฏิชีวนะแบบใหม่ที่พุ่งเป้าไปยังแบคทีเรียเฉพาะ และยีนที่ก่อให้เกิดโรคโดยเฉพาะ