แบคทีเรียช่วยรักษายีนของคุณ

นักวิทยาศาสตร์จากมหาวิทยาลัยโอซากา ประเทศญี่ปุ่น พบกลุ่มดีเอ็นเอแปลกๆ ในสารพันธุกรรมของแบคทีเรียโดยบังเอิญในปี 1987 พวกเขาไม่รู้ว่ากลุ่มยีนนั้นจะปฏิวัติยีนบำบัดในอีก 25 ปีต่อมา

ในช่วง 2 ปีที่ผ่านมา กลุ่มยีนดังกล่าวกระตุ้นให้เกิดการปฏิวัติวิธีรักษาด้วยยีน เพราะการค้นพบนี้ทำให้นักวิทยาศาสตร์สามารถเพิ่มแก้ไขและลบทิ้งสิ่งที่เป็นพื้นฐานของชีวิตอย่างยีนได้

นักพันธุศาสตร์ทั่วโลกตื่นเต้นกับวิธีรักษาใหม่นี้ และทดสอบวิธีการนี้กับสิ่งมีชีวิตทุกรูปแบบตั้งแต่แบคทีเรียในแมลงวันผลไม้ ปลาม้าลาย ลิง และเซลล์ของมนุษย์ แต่ละครั้งพวกเขาสามารถแก้ไขยีนที่จำเพาะเจาะจงได้

วิธีการนี้ช่วยกำจัดสารพันธุกรรมส่วนที่ก่อให้เกิดโรคและทำให้นักวิทยาศาสตร์มีอาวุธชั้นยอดชนิดใหม่เพื่อต่อกรกับโรคอย่างอัลไซเมอร์และมะเร็ง

กลุ่มยีนลึกลับคือแนวป้องกัน

ยีนบำบัด คือ การที่แพทย์เปลี่ยนยีนสุขภาพดีให้ผู้ที่ป่วยเป็นโรคทางพันธุกรรม ไม่ว่าจะเป็นโรคฮีโมฟีเลีย (หรือโรคเลือดออกไม่หยุด) จนถึงต้อกระจก บ่อยครั้งทีเดียวที่โรคเหล่านี้เกิดขึ้นเพราะยีนบกพร่องเพียงตำแหน่งเดียว ถ้านักวิทยาศาสตร์ทดแทนยีนที่บกพร่องด้วยยีนสุขภาพดีได้ผู้ป่วยจะหายจากโรค ยีนบำบัดที่ทำกันอยู่นั้นใช้ไวรัสถ่ายโอนยีนสุขภาพดีไปสู่เซลล์ในร่างกาย แต่วิธีการนี้ไม่แน่นอน เพราะไวรัสอาจเข้าไปอยู่ในสารพันธุกรรมผิดตำแหน่ง แล้วทำลายยีนสุขภาพดีไปด้วย

ด้วยวิธีการใหม่ที่เรียกว่า CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) นักวิทยาศาสตร์สามารถตามรอยยีนเฉพาะเจาะจงในดีเอ็นเอที่มีอยู่มากมายได้ กลุ่มยีนที่ว่านี้คือดีเอ็นเอช่วงสั้นๆ ช่วงหนึ่ง หากนับจากกึ่งกลาง ลำดับเบสจากซ้ายไปขวาและขวาไปซ้ายจะอยู่ในลักษณะสมมาตรคล้ายเงาในกระจก นักวิทยาศาสตร์ค้นพบว่า กลุ่มยีนเล็กๆ นี้มีอยู่ในแบคทีเรียหลายชนิด แต่ไม่เคยทราบถึงหน้าที่ของมัน

แพทย์แก้ไขเซลล์บกพร่อง

นักวิทยาศาสตร์พัฒนาวิธีการ จนสามารถผ่าตัดสารพันธุกรรมได้ โดยไม่เพียงแค่ทำลายยีนบกพร่อง แต่ยังสามารถนำยีนที่ถูกต้องใส่เข้าไป แล้วเปลี่ยนแปลงลำดับเบส และทำให้ยีนเฉพาะบางตัวทำงานหรือไม่ทำงานได้ด้วย นอกจากนั้นนักวิทยาศาสตร์ยังสามารถสั่งซื้อยีนเฉพาะเจาะจงสำหรับการทดลองต่างๆ ได้จากองค์กรชื่อ แอดยีน (Addgene) ในราคาไม่ถึงร้อยดอลลาร์สหรัฐ

กังเปา วิศวกรชีวภาพแห่งสถาบันเทคโนโลยีจอร์เจียในสหรัฐ ผู้ศึกษาโรคโลหิตจางจากเม็ดเลือดแดงรูปเคียว ใช้เวลาหลายปีพยายามรักษาโรคนี้ด้วยยีนบำบัดรูปแบบอื่นๆ แต่ในปี 2013 เขาลองกำจัดยีนบกพร่องโดยการเปลี่ยนลำดับเบสเพียงตัวเดียวในดีเอ็นเอ จนท้ายที่สุดก็รักษาโรคนี้ในเซลล์มนุษย์ได้

ยีน 9 ใน 10 ได้รับการจัดลำดับแล้ว

เฟงซาง และเอริก แลนเดอร์ นักพันธุศาสตร์ ชาวสหรัฐ สร้างฐานข้อมูลรหัสอาร์เอ็นเอในยีนมนุษย์ที่แม่นยำถึง 90% นับเป็นการแผ้วทางสำหรับการรักษาโรคทางพันธุกรรมแทบทุกชนิด

แต่เพราะวิธีใหม่นี้ยังไม่ผ่านการรับรองให้ใช้ในมนุษย์ ฐานข้อมูลดังกล่าวจึงยังใช้เพื่อเป้าหมายอื่น อาทิ สัตว์ทดลองที่ได้รับการออกแบบให้ป่วยเป็นโรคซับซ้อนต่างๆ เช่น โรคทางสมอง เป็นต้น โรคจิตเภทและออทิซึมก็เป็นโรคทางพันธุกรรม แต่ก็ซับซ้อนมาก เพราะมียีนหลายตัวเกี่ยวข้องกับพัฒนาการของโรค นักพันธุศาสตร์ไม่รู้แน่ชัดว่ามียีนตัวไหนเกี่ยวข้องบ้าง วิธีการใหม่จะช่วยให้นักวิทยาศาสตร์ออกแบบสัตว์ทดลองที่มียีนเฉพาะได้ พวกเขาจึงวัดผลของยีนเฉพาะแต่ละตัวได้ รวมไปถึงปฏิสัมพันธ์ระหว่างยีนแต่ละตัวด้วย โดยนักวิทยาศาสตร์จีนเพิ่ง “ออกแบบ” ลิงแสม 2 ตัว ที่มีความบกพร่องทางพันธุกรรมขึ้นมา

เมื่อนักวิทยาศาสตร์ตามรอยยีนที่ก่อให้เกิดโรคในสัตว์ทดลองได้แล้ว การนำมาปรับใช้เพื่อศึกษายีนก่อโรคในมนุษย์ก็จะง่ายขึ้น รวมไปถึงการพัฒนายารักษา